Your browser doesn't support javascript.
loading
Brazilian consensus on Duchenne muscular dystrophy. Part 1: diagnosis, steroid therapy and perspectives / Consenso brasileiro sobre distrofia muscular de Duchenne - Parte 1 diagnóstico, corticoterapia e perspectivas
Araujo, Alexandra P Q C; Carvalho, Alzira A S de; Cavalcanti, Eduardo B U; Saute, Jonas Alex M; Carvalho, Elmano; França Junior, Marcondes C; Martinez, Alberto R M; Navarro, Monica de M M; Nucci, Anamarli; Resende, Maria Bernadete D de; Gonçalves, Marcus Vinicius M; Gurgel-Giannetti, Juliana; Scola, Rosana H; Sobreira, Cláudia F da R; Reed, Umbertina C; Zanoteli, Edmar.
Afiliação
  • Araujo, Alexandra P Q C; Universidade Federal do Rio de Janeiro. Faculdade de Medicina. Rio de Janeiro. BR
  • Carvalho, Alzira A S de; Universidade Federal do Rio de Janeiro. Faculdade de Medicina. Rio de Janeiro. BR
  • Cavalcanti, Eduardo B U; Universidade Federal do Rio de Janeiro. Faculdade de Medicina. Rio de Janeiro. BR
  • Saute, Jonas Alex M; Universidade Federal do Rio de Janeiro. Faculdade de Medicina. Rio de Janeiro. BR
  • Carvalho, Elmano; Universidade Federal do Rio de Janeiro. Faculdade de Medicina. Rio de Janeiro. BR
  • França Junior, Marcondes C; Universidade Federal do Rio de Janeiro. Faculdade de Medicina. Rio de Janeiro. BR
  • Martinez, Alberto R M; Universidade Federal do Rio de Janeiro. Faculdade de Medicina. Rio de Janeiro. BR
  • Navarro, Monica de M M; Universidade Federal do Rio de Janeiro. Faculdade de Medicina. Rio de Janeiro. BR
  • Nucci, Anamarli; Universidade Federal do Rio de Janeiro. Faculdade de Medicina. Rio de Janeiro. BR
  • Resende, Maria Bernadete D de; Universidade Federal do Rio de Janeiro. Faculdade de Medicina. Rio de Janeiro. BR
  • Gonçalves, Marcus Vinicius M; Universidade Federal do Rio de Janeiro. Faculdade de Medicina. Rio de Janeiro. BR
  • Gurgel-Giannetti, Juliana; Universidade Federal do Rio de Janeiro. Faculdade de Medicina. Rio de Janeiro. BR
  • Scola, Rosana H; Universidade Federal do Rio de Janeiro. Faculdade de Medicina. Rio de Janeiro. BR
  • Sobreira, Cláudia F da R; Universidade Federal do Rio de Janeiro. Faculdade de Medicina. Rio de Janeiro. BR
  • Reed, Umbertina C; Universidade Federal do Rio de Janeiro. Faculdade de Medicina. Rio de Janeiro. BR
  • Zanoteli, Edmar; Universidade Federal do Rio de Janeiro. Faculdade de Medicina. Rio de Janeiro. BR
Arq. neuropsiquiatr ; 75(8): 104-113, Aug. 2017. tab, graf
Article em En | LILACS | ID: biblio-888315
Biblioteca responsável: BR1.1
ABSTRACT
ABSTRACT Significant advances in the understanding and management of Duchenne muscular dystrophy (DMD) took place since international guidelines were published in 2010. Our objective was to provide an evidence-based national consensus statement for multidisciplinary care of DMD in Brazil. A combination of the Delphi technique with a systematic review of studies from 2010 to 2016 was employed to classify evidence levels and grade of recommendations. Our recommendations were divided in two parts. We present Part 1 here, where we describe the guideline methodology and overall disease concepts, and also provide recommendations on diagnosis, steroid therapy and new drug treatment perspectives for DMD. The main

recommendations:

1) genetic testing in diagnostic suspicious cases should be the first line for diagnostic confirmation; 2) patients diagnosed with DMD should have steroids prescribed; 3) lack of published results for phase 3 clinical trials hinders, for now, the recommendation to use exon skipping or read-through agents.
RESUMO
RESUMO Avanços na compreensão e no manejo da distrofia muscular de Duchenne (DMD) ocorreram desde a publicação de diretrizes internacionais em 2010. Nosso objetivo foi elaborar um consenso nacional baseado em evidências de cuidado multidisciplinar dos pacientes com DMD no Brasil. Utilizamos a técnica de Delphi combinada com revisão sistemática da literatura de 2010 a 2016 classificando níveis de evidência e graus de recomendação. Nossas recomendações foram divididas em duas partes. Apresentamos aqui a parte 1, descrevendo a metodologia utilizada e conceitos gerais da doença, e fornecemos recomendações sobre diagnóstico, tratamento com corticosteroides e novas perspectivas de tratamentos medicamentosos. As principais recomendações 1) testes genéticos deveriam ser a primeira linha para confirmação de casos suspeitos; 2) pacientes com diagnóstico de DMD devem receber corticosteroides; 3) por enquanto, a falta de publicações de resultados dos ensaios clínicos de fase 3, dificulta recomendações de uso medicamentos que "saltam exons" ou "passam" por código de parada prematura.
Assuntos
Palavras-chave
Texto completo
Adicionar na Minha BVS
Imprimir
XML
Buscar no Google

Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: LILACS Assunto principal: Medicina Baseada em Evidências / Distrofia Muscular de Duchenne / Glucocorticoides Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Guideline / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Humans País/Região como assunto: America do sul / Brasil Idioma: En Revista: Arq. neuropsiquiatr Assunto da revista: NEUROLOGIA / PSIQUIATRIA Ano de publicação: 2017 Tipo de documento: Article País de afiliação: Brasil País de publicação: Brasil
Texto completo
Adicionar na Minha BVS
Imprimir
XML
Buscar no Google

Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: LILACS Assunto principal: Medicina Baseada em Evidências / Distrofia Muscular de Duchenne / Glucocorticoides Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Guideline / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Humans País/Região como assunto: America do sul / Brasil Idioma: En Revista: Arq. neuropsiquiatr Assunto da revista: NEUROLOGIA / PSIQUIATRIA Ano de publicação: 2017 Tipo de documento: Article País de afiliação: Brasil País de publicação: Brasil