Therapeutic Options for Mucopolysaccharidosis II (Hunter Disease).

Kubaski, Francyne; Vairo, Filippo; Baldo, Guilherme; de Oliveira Poswar, Fabiano; Corte, Amauri Dalla; Giugliani, Roberto

Kubaski, Francyne; Vairo, Filippo; Baldo, Guilherme; de Oliveira Poswar, Fabiano; Corte, Amauri Dalla; Giugliani, Roberto.

Afiliação

Kubaski F; Postgraduate Program in Genetics and Molecular Biology, UFRGS, Porto Alegre, Brazil.
Vairo F; Center for Individualized Medicine, Mayo Clinic, Rochester, MN, United States.
Baldo G; Postgraduate Program in Genetics and Molecular Biology, UFRGS, Porto Alegre, Brazil.
de Oliveira Poswar F; Postgraduate Program in Genetics and Molecular Biology, UFRGS, Porto Alegre, Brazil.
Corte AD; Postgraduation Program in Medicine: Medical Sciences, UFRGS, Porto Alegre, Brazil.
Giugliani R; Postgraduate Program in Genetics and Molecular Biology, UFRGS, Porto Alegre, Brazil.

Curr Pharm Des ; 26(40): 5100-5109, 2020.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-33138761

Assuntos

Iduronato Sulfatase; Mucopolissacaridose II; Terapia de Reposição de Enzimas; Glicosaminoglicanos/uso terapêutico; Humanos; Iduronato Sulfatase/genética; Iduronato Sulfatase/uso terapêutico; Mucopolissacaridose II/tratamento farmacológico; Mucopolissacaridose II/genética; Fenótipo

Palavras-chave

Hunter syndrome; Mucopolysaccharidosis; enzyme replacement therapy; gene therapy; glycosaminoglycans; hematopoietic stem cell transplantation; iduronate-2-sulfatase

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Mucopolissacaridose II / Iduronato Sulfatase Limite: Humans Idioma: En Revista: Curr Pharm Des Assunto da revista: FARMACIA Ano de publicação: 2020 Tipo de documento: Article País de afiliação: Brasil País de publicação: Emirados Árabes Unidos

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