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Brain and visceral gene editing of mucopolysaccharidosis I mice by nasal delivery of the CRISPR/Cas9 system.
Vera, Luisa Natalia Pimentel; Schuh, Roselena Silvestri; Fachel, Flavia Nathielly Silveira; Poletto, Edina; Piovesan, Eduarda; Kubaski, Francyne; Couto, Eduarda; Brum, Bruna; Rodrigues, Graziella; Souza, Hallana; Giugliani, Roberto; Matte, Ursula; Baldo, Guilherme; Teixeira, Helder F.
Afiliação
  • Vera LNP; Centro de Terapia Gênica do Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Schuh RS; Departamento de Genética, Programa de Pós-Graduação em Genética e Biologia Molecular da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS), Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Fachel FNS; Centro de Terapia Gênica do Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Poletto E; Faculdade de Farmácia, Programa de Pós-Graduação em Ciências Farmacêuticas da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS), Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Piovesan E; Faculdade de Farmácia, Programa de Pós-Graduação em Ciências Farmacêuticas da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS), Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Kubaski F; Centro de Terapia Gênica do Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Couto E; Departamento de Genética, Programa de Pós-Graduação em Genética e Biologia Molecular da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS), Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Brum B; Centro de Terapia Gênica do Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Rodrigues G; Faculdade de Farmácia, Programa de Pós-Graduação em Ciências Farmacêuticas da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS), Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Souza H; Serviço de Genética Medica, Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Giugliani R; Faculdade de Farmácia, Programa de Pós-Graduação em Ciências Farmacêuticas da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS), Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Matte U; Faculdade de Farmácia, Programa de Pós-Graduação em Ciências Farmacêuticas da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS), Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Baldo G; Centro de Terapia Gênica do Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Teixeira HF; Departamento de Genética, Programa de Pós-Graduação em Genética e Biologia Molecular da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS), Porto Alegre, RS, Brazil.
J Gene Med ; 24(4): e3410, 2022 04.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-35032067
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Mucopolissacaridose I Limite: Animals Idioma: En Revista: J Gene Med Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / GENETICA MEDICA Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article País de afiliação: Brasil País de publicação: Reino Unido
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